NantilusRéglementation des médicaments orphelins : analyse des stratégies adoptées afin d'obtenir une AMM en Europe
Afin de stimuler le développement de médicaments destinés au traitement des maladies rares, un cadre réglementaire spécifique et des mesures d'incitations financières ont été mis en place dans plusieurs régions du monde. En Europe, ces mesures sont accessibles une fois le statut de médicament o...
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| Auteur principal : | |
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| Format : | Thèse ou mémoire |
| Langue : | français |
| Titre complet : | Réglementation des médicaments orphelins : analyse des stratégies adoptées afin d'obtenir une AMM en Europe / Marion Bailly; sous la direction de Christine Herrenknecht |
| Publié : |
[S.l.] :
[s.n.]
, 2015 |
| Note de thèse : | Reproduction de : Thèse d'exercice : Pharmacie : Nantes : 2015 |
| Sujets : | |
| Documents associés : | Reproduction de:
Réglementation des médicaments orphelins |
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| 330 | |a Afin de stimuler le développement de médicaments destinés au traitement des maladies rares, un cadre réglementaire spécifique et des mesures d'incitations financières ont été mis en place dans plusieurs régions du monde. En Europe, ces mesures sont accessibles une fois le statut de médicament orphelin obtenu. La démonstration de l'efficacité clinique est une étape clé pour l'obtention d'une AMM. La législation autorise la soumission de dossier de demande d'AMM dits allégés mais ce que cela signifie en termes d'études cliniques pivots semble rester à l'appréciation du CHMP. A partir des données publiées sur le site de l'EMA (2000-2014), nous avons pu mettre en évidence que seule la prévalence de la maladie a une influence significative sur le nombre d'études pivots menées. L'indication thérapeutique visée apparaît aussi jouer un rôle important. Lorsqu'une seule étude pivot est conduite, la pertinence du critère d'évaluation primaire et la conformité aux recommandations émises lors du Scientific Advice sont capitales pour obtenir un avis favorable du CHMP (p<0,001). | ||
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