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Utilisation de la médecine personnalisée dans le traitement des maladies rares : exemple du Strimvelis®
Le déficit immunitaire combiné sévère causé par un déficit en adénosine désaminase est une maladie rare dont les manifestations cliniques surviennent au cours des premiers mois de vie du nourrisson. En l absence de prise en charge rapide et adaptée, l espérance de vie de ces patients ne dépasse pas...
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| Collectivités auteurs : | , |
| Format : | Thèse ou mémoire |
| Langue : | français |
| Titre complet : | Utilisation de la médecine personnalisée dans le traitement des maladies rares : exemple du Strimvelis® / Thibault Mastain; sous la direction de Stéphane Birklé |
| Publié : |
2021 |
| Accès en ligne : |
Accès Nantes Université
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| Note de thèse : | Thèse d'exercice : Pharmacie : Nantes : 2021 |
| Sujets : |
| Résumé : | Le déficit immunitaire combiné sévère causé par un déficit en adénosine désaminase est une maladie rare dont les manifestations cliniques surviennent au cours des premiers mois de vie du nourrisson. En l absence de prise en charge rapide et adaptée, l espérance de vie de ces patients ne dépasse pas 1 an. Le Strimvelis®, médicament de thérapie génique composé de cellules autologues CD34+ transduites, est une solution thérapeutique innovante permettant de restaurer durablement les capacités immunitaires du patient atteint. Autorisé en Europe depuis 2016, ce traitement personnalisé est le résultat d une joint-venture réussie entre plusieurs acteurs, académiques et industriels : la Telethon Fondazione, l hôpital San Raffaele, et le laboratoire pharmaceutique GlaxoSmithKline. |
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| Notes : | Thèse présentée et soutenue publiquement le 8 juillet 2021 Description d'après la consultation, 2021-07-30 Titre provenant de la page de titre du document électronique L'impression du document génère 90 p. Autre (s) contribution (s) : Gaël Grimandi (Président du jury) ; Catherine Dive-Pouletty (Membre du jury) |
| Configuration requise : | Un logiciel capable de lire un fichier au format PDF |
| Bibliographie : | Bibliogr. 105 réf. |