État de l'art de l'utilisation du stiripentol dans le Syndrome de Dravet, interactions métaboliques et gestion en termes de pharmacovigilance

Cette thèse porte sur l'étude approfondie du stiripentol, une molécule utilisée dans le traitement du Syndrome de Dravet. Il s'agit d'une forme d'épilepsie rare et sévère d'origine génétique touchant les enfants dès leur plus jeune âge. Elle est caractérisée par des crises d...

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Détails bibliographiques
Auteurs principaux : Bazzini Amandine (Auteur), Bazin Marc-Antoine (Président du jury de soutenance), Robert Jean-Michel (Directeur de thèse), Joffre Nathalie (Membre du jury)
Collectivités auteurs : Nantes Université 2022-.... (Organisme de soutenance), Nantes Université Pôle Santé UFR des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques Nantes (Autre partenaire associé à la thèse)
Format : Thèse ou mémoire
Langue : français
Titre complet : État de l'art de l'utilisation du stiripentol dans le Syndrome de Dravet, interactions métaboliques et gestion en termes de pharmacovigilance / Amandine Bazzini; sous la direction de Jean-Michel Robert
Publié : 2024
Note de thèse : Thèse d'exercice : Pharmacie : Nantes : 2024
Sujets :
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214 1 |d 2024 
300 |a Thèse présentée et soutenue publiquement le 14 juin 2024 
306 |a L'accès au fichier Pdf se fera suite à sa validation par le serveur de diffusion (Dumas) 
307 |a L'impression du document génère 130 p. 
314 |a Autre (s) contribution (s) : Marc-Antoine Bazin (Président du jury) ; Nathalie Joffre (Membre du jury) 
320 |a Bibliogr. 194 réf. 
328 0 |b Thèse d'exercice  |c Pharmacie  |e Nantes  |d 2024 
330 |a Cette thèse porte sur l'étude approfondie du stiripentol, une molécule utilisée dans le traitement du Syndrome de Dravet. Il s'agit d'une forme d'épilepsie rare et sévère d'origine génétique touchant les enfants dès leur plus jeune âge. Elle est caractérisée par des crises d'épilepsie fréquentes et graves et diverses comorbidités du développement. Les traitements disponibles actuellement ne permettent pas de guérir complètement la maladie, mais permettent, au mieux, un contrôle acceptable des crises d'épilepsie, afin de limiter leurs conséquences. Le manuscrit développe, après avoir présenté les principaux aspects de la pathologie, l'état de l'art sur l'utilisation du stiripentol comme traitement. Pour cela, l'historique de la découverte de la molécule, son mécanisme d'action anticonvulsivant à multiples facettes, et son efficacité prouvée à travers diverses études cliniques sont détaillés. Le stiripentol est un outil précieux dans l'arsenal thérapeutique du fait de la réduction de la fréquence et de la gravité des crises chez les patients atteints, et de son profil de sécurité satisfaisant. Néanmoins, cette molécule a également des interactions pharmacocinétiques significatives, en raison de son influence sur les enzymes du cytochrome P450. Cela affecte le métabolisme d'autres médicaments anticonvulsivants couramment utilisés dans le traitement du Syndrome de Dravet, ainsi que d'autre traitements administrés conjointement. De ce fait, la pharmacovigilance peut jouer un rôle majeur. La thèse présente l'importance de la surveillance et de l'ajustement des dosages des médicaments coadministrés pour optimiser l'efficacité du traitement et minimiser les risques d'effets indésirables. La gestion des interactions médicamenteuses et le suivi des patients via des stratégies de pharmacovigilance adaptées sont discutés comme éléments clés pour améliorer le pronostic des patients. En conclusion, cette thèse fournit un aperçu complet du rôle du stiripentol dans la gestion du Syndrome de Dravet, mettant en lumière à la fois son potentiel thérapeutique et les défis liés à son utilisation. Elle ouvre également sur des perspectives pour l'amélioration du traitement de cette pathologie complexe, suggérant que le développement de nouvelles stratégies thérapeutiques par la recherche active sont essentiels pour répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints du Syndrome de Dravet.  |2 Dernière page du Pdf 
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